Генная терапия глухоты

По состоянию на 2015 год, от потери слуха страдают в той или иной степени 1,1 миллиарда человек. Инвалидность имеют до 7,5% (540 млн.), включая 1,7% (около 124 млн.) от умеренной до тяжелой степени, населения мира. Воздействие громкого звука вызывает около половины всех случаев, остальными факторами глухоты являются старение, генетика, перинатальные проблемы и инфекционные заболевания.
 
В первой половине 2020-х годов, вместе с первыми клиническими испытаниями на людях, достигнуты успехи в развитии генной терапии. Предшествующие ранее эксперименты на мышах были сосредоточены на гене TMC1, поскольку мутации именно на этом участке ДНК чаще всего вызывают глухоту. Ген TMC1 кодирует белок, который играет главную роль в слуховом аппарате, помогая преобразовать звук в электрические сигналы, которые поступают в мозг. Чтобы транспортировать здоровый ген, учёные внедрили его в обезвреженный вирус под названием аденоассоциированный вирус 1 или AAV1. Вместе с геном внедряется и активатор — специальная генетическая последовательность, которая «включает» ген только в определённых сенсорных клетках внутреннего уха, известных как волосковые клетки.
 
После успешных испытаний на людях и одобрения со стороны регулирующих органов, для пациентов, пострадавших от мутации TMC1, стало возможным секвенирование их геномов и восстановление слуха с помощью генной терапии. Однако, в то время как доля TMC1 составляет до 8% случаев, остаются ещё более 70 генов, являющихся причинами генетической глухоты. Поэтому понадобится ещё несколько десятилетий, чтобы полностью понять причины и вылечить всех больных. Тем не менее, в 2020-х годах генная терапия бурно развивается в научных исследованиях и разработках. Другие методы лечения, помимо генной терапии также делают скачок, в том числе продолжается работа с стволовыми клетками и вводом различных новых биотехнологических имплантатов.

deafness cure 2020 2025 hearing loss regeneration stem cell therapy

Год: