На Западе проведена первая генотерапия

Генотерапия — новая развивающаяся отрасль медицины, имеющая огромный потенциал. Теоретически, с помощью опознания и "редактирования" поврежденных генов в клетках человека, можно победить любую болезнь. Исследования в данной сфере полны трудностей: пациентов поражает рак, и некоторые из них даже умирают во время клинических исследований.

Китай разрешил применение генной терапии в 2003 году. Однако западному миру понадобилось еще 10 лет на принятие подобного решения. В 2012 году нидерландская компания uniQure разработала препарат "Glybera" для лечения липопротеинолипазной недостаточности и острого рецидивирующего панкреатита. Больные липопротеинолипазной недостаточностью (очень редкое заболевание, передаваемое по наследству) не в состоянии усваивать жиры, переносимые по кровеносным сосудам, что ведет к воспалению поджелудочной железы (панкреатиту), чрезвычайно серьезному и болезненному заболеванию с возможным смертельным исходом.

Препарат «Glybera» успешно прошел испытания на человеческом организме, был утвержден Европейской комиссией и получил лицензию на продажу во всех 27 странах Европейского союза. В 2013 году появится возможность его приобретения. Компания uniQure подала заявку на регистрацию в других странах, в том числе в США и Канаде.

first gene therapy in the western world 2013

Год: