Генная терапия — это новая и развивающаяся область медицины, обладающая огромным потенциалом. Путем выявления и «редактирования» дефектных генов в клетках человека теоретически можно преодолеть любую болезнь. Однако исследования в этой области были сопряжены с проблемами: у пациентов развивался рак, и они умирали в ходе клинических испытаний.
Китай одобрил первую генную терапию в 2003 году. Однако для западного мира потребовалось ещё 10 лет, чтобы это произошло. В 2012 году голландская компания UniQure разработала «Глиберу» для лечения дефицита липопротеиновой липазы (LPLD) и рецидивирующего острого панкреатита. Пациенты с LPLD – очень редким наследственным заболеванием – неспособны метаболизировать частицы жира, содержащиеся в их крови, что приводит к воспалению поджелудочной железы (панкреатиту), чрезвычайно серьезному, болезненному и потенциально смертельному состоянию.
Glybera успешно прошла испытания на людях и получила одобрение Европейской комиссии, а разрешение на маркетинг распространяется на все 27 государств-членов ЕС. В 2013 году он стал коммерчески доступным. UniQure позже получит одобрение регулирующих органов в других странах, включая США и Канаду.
2013
