Во время пандемии COVID-19 вакцины на основе мРНК стали перспективным и инновационным подходом к борьбе с вирусом SARS-CoV-2. Две компании, участвовавшие в исследованиях и разработках, — Pfizer-BioNTech и Moderna — произвели препараты, показавшие себя очень успешными, с заявленной эффективностью около 95% в предотвращении инфекций. Эти вакцины, являющиеся частью крупнейшей кампании вакцинации в истории, помогли глобальным усилиям по контролю за распространением вируса и смягчению последствий пандемии.
мРНК означает информационную РНК, тип генетического материала, который несет инструкции для клеток по производству белков. В отличие от двухцепочечной спирали ДНК, она имеет только одноцепочечную цепочку нуклеотидов. В мРНК-вакцинах против COVID-19 используется небольшой фрагмент генетического материала вируса, в частности шиповидный белок, который находится на поверхности вируса. Матричная РНК в вакцине инструктирует клетки организма вырабатывать безвредный фрагмент шиповидного белка, который затем запускает иммунный ответ, обучая иммунную систему распознавать вирус и бороться с ним, если человек заразится в будущем.
После успеха вакцин против COVID-19 в начале 2020-х годов продолжались исследования мРНК для потенциального использования в других областях здравоохранения. Ученые сообщили об огромном ускорении в этой области: 15-летний прогресс был «развернут» в течение 12–18 месяцев программы вакцинации против COVID-19.
Например, компания BioNTech разработала новую терапию на основе мРНК, вводимую в опухоли толстой кишки и меланому у мышей. Это лечение остановило рост опухоли и вызвало полную регрессию рака у 85% животных. Позже BioNTech подписала соглашение с правительством Великобритании об ускорении клинических испытаний иммунотерапии мРНК на людях, направленных на улучшение результатов лечения рака за счет предоставления новых персонализированных методов лечения к 2030 году.
Другие компании придерживались таких же быстрых графиков, в том числе Moderna, которая в 2023 году обнародовала свой план борьбы с различными видами рака, сердечными заболеваниями и рядом редких заболеваний. Moderna намеревалась сделать ряд методов лечения на основе мРНК доступным в течение пяти лет, ожидая, что генетические причины многих заболеваний можно будет выявить и устранить «относительно просто» в течение 10 лет.
В этот период был достигнут ошеломляющий прогресс в лечении на основе мРНК, предлагая частичное или даже полное излечение от определенных заболеваний, включая несколько ранее неизлечимых.
В случае рака у пациента берут биопсию опухоли и отправляют в лабораторию, где ее генетический материал секвенируется для выявления мутаций, которых нет в здоровых клетках. Алгоритм определяет, какие мутации вызывают рост рака и могут вызвать срабатывание иммунной системы. Затем создается мРНК, содержащая инструкции по созданию антигенов, вызывающих иммунный ответ. После инъекции мРНК транслируется в белковые фрагменты, идентичные тем, которые находятся в опухолевых клетках. Иммунные клетки сталкиваются с ними и уничтожают раковые клетки, несущие те же белки.
К 2033 году эти персонализированные вакцины спасут миллионы жизней. В то время как рак в целом по-прежнему далек от полного излечения, терапия на основе мРНК является основным переломным моментом с точки зрения прогресса, при этом ряд подтипов в настоящее время относительно легко поддается лечению. РНК-мессенджер также дает надежду пациентам с сердечно-сосудистыми и аутоиммунными заболеваниями, а также с редкими состояниями, для которых не существует вариантов лечения.
Больше…